转自：药明康德

诺华（Novartis）当天晓喻以总和11亿好意思元收购临床前阶段生物技艺公司KateTherapeutics。诺华预测这次收购将显耀增强该公司在基因疗法和神经科学立异限度的策略布局。KateTherapeutics的主要研发式样包括杜氏肌养分不良症（DMD）、面肩肱型肌养分不良症（FSHD）和Ⅰ型肌强直性养分不良症（DM1）的临床前候选药物。

KateTherapeutics专注于修复基于腺推断病毒（AAV）的基因疗法，用于休养遗传性神经肌肉疾病。该公司的私有DELIVER平台络续了种种化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选以及机器学习技艺，用于修复功能性衣壳变体。该平台已收效修复出一种新式肌肉靶向衣壳，这些衣壳在体内可高效且精确地寄递至骨骼肌和心肌组织，同期有用闪避肝脏。

▲Kate Therapeutics公司管线（图片来源：Kate Therapeutics公司官网）

KateTherapeutics的技艺平台整合了衣壳和载荷技艺，概况将基因载荷精确寄递至筹画组织，同期裁减对肝脏等非靶组织的脱靶效应。这种立异才调旨在晋升基因疗法的疗效和安全性，为休养现时技艺难以应酬的复杂疾病（包括遗传性神经肌肉疾病）提供了全新的可能性。

阐述条约要求，KateTherapeutics将有阅历赢得最高11亿好意思元的付款，包括在来去完成时支付的一笔现款款项，以及在竣事特定里程碑后支付的突出款项。

参考长途：

[1]Addressingunmetneedsforinheritedneuromusculardiseases.RetrievedNovember21,2024fromhttps://www.novartis.com/stories/addressing-unmet-needs-inherited-neuromuscular-diseases